유한양행은 고셔병 치료용 신약 후보 물질인 YH35995를 인체에 처음 투여하는 임상 1상 시험을 진행한다.(자료=유한양행)

[한국정경신문=서재필 기자] 유한양행이 식품의약품안전처에서 고셔병 치료용 신약의 임상1상 시험계획(IND)을 승인 받았다.

1일 유한양행은 고셔병 치료용 신약 후보 물질인 YH35995를 인체에 처음 투여하는 임상 1상 시험을 진행한다고 밝혔다.

고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)의 한 종류로 혈액, 장기, 골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.

건강한 성인 남성에게 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가한다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실 세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 혈액뇌장벽을 투과할 수 있어 전임상 시험에서 기존 치료제 대비 뇌에서의 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다.

유한양행은 해당 물질이 제3형 고셔병 환자들에게 도움이 될 것으로 기대하고 있다. 고셔병은 3가지 형태가 있는데 2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급성 또는 만성으로 동반되면서 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 위험이 높아지는 1형의 신체 증상도 함께 나타난다. 이중 제2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 치료 방법이 거의 없는 실정이다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 의미가 크다”며 “곧 시험대상자 모집을 개시할 예정”이라고 밝혔다.

한국정경신문 서재필 기자 abceee64@gmail.com 서재필 기자의 기사 더보기

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