GC녹십자와 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제 GC1130A가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다.(자료=GC녹십자)

[한국정경신문=서재필 기자] GC녹십자의 희귀질환 신약개발에 속도가 붙었다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제 GC1130A가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다고 10일 밝혔다.

지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번 패스트트랙 지정으로 ‘GC1130A’ 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.

FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환의 치료제 개발 속도를 높이기 위해 패스트트랙 제도를 운용하고 있다.

패스트트랙으로 지정되면 개발 단계부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 여러 지원을 받을 수 있다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발하는 질환이다. 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이를 수 있는 희귀성 유전질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 치료제에 적용해 개발하고 있는 신약이다.

치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 헌터라제에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난해 FDA에서 희귀의약품 및 소아희귀의약품으로 지정됐으며 올해 유럽 EMA에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

GC녹십자 관계자는 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.

한국정경신문 서재필 기자 abceee64@gmail.com 서재필 기자의 기사 더보기

저작권자 <지식과 문화가 있는 뉴스> ⓒ한국정경신문 | 상업적 용도로 무단 전제, 재배포를 금지합니다.