(자료=GC녹십자)

[한국정경신문=김형규 기자] GC녹십자가 희귀질환 혁신신약 개발을 위해 일본 대학과 손잡는다.

GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 ‘GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis, 이하 GM1)’의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 2일 밝혔다.

GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있다. 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되는데 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.

이번 계약으로 양측은 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질 발굴에 나선다.

GC녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당한다. 임상시험부터는 단독으로 진행한다. 계약을 통해 신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했다. 추후 글로벌 상업화에 도전할 계획이다.

돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 돗토리대가 보유하고 있는 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부기관인 의료연구개발기구의 ID3 부스터 프로젝트 지원을 받아 의학·건강·영양 연구소와 협업을 통해 확보했다. 돗토리대 연구 책임자인 히가키 카츠미 교수는 희귀질환 샤페론 치료제 연구를 20여년간 이어온 이 분야의 전문가이다.

양측 계약 합의 조항에 따라 돗토리대는 계약금과 개발 단계에 따른 마일스톤을 지급받는다. 또한 별도로 제품이 상용화 됐을 때 로열티를 수수할 권한도 보장받게 된다.

한국정경신문 김형규 기자 fighttting350@gmail.com 김형규 기자의 기사 더보기

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